Ensaios clínicos da Novartis com o rapcabtagene autoleucel foram interrompidos por medidas de segurança; estudos avaliavam tratamento experimental para doenças autoimunes graves.
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) suspendeu três ensaios clínicos da farmacêutica Novartis que investigavam uma terapia celular experimental para doenças autoimunes graves e raras. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União por meio da Resolução-RE nº 3.620 e determina a interrupção dos estudos por razões de segurança.
A suspensão ocorre depois que três participantes morreram durante os estudos globais. A própria Novartis já havia interrompido temporariamente, no início de setembro, o recrutamento e o tratamento de novos pacientes enquanto realizava uma análise de segurança dos casos.
Terapia estava sendo testada contra doenças autoimunes
O tratamento investigado é o rapcabtagene autoleucel, também identificado pelos nomes rap-cel ou YTB323.
A terapia faz parte das pesquisas com células CAR-T, tecnologia que já é utilizada em determinadas situações no tratamento de câncer e que vem sendo estudada para outras doenças.
A proposta, no caso das doenças autoimunes, é modificar células do próprio paciente para atuar sobre o sistema imunológico. A aplicação dessa tecnologia para doenças autoimunes, entretanto, ainda está em fase de investigação clínica e não representa um tratamento aprovado para uso geral nessas condições.
Três estudos foram suspensos
Os três ensaios clínicos interrompidos avaliavam o tratamento em diferentes doenças autoimunes.
Um deles investigava a segurança e a eficácia do rapcabtagene autoleucel em pacientes com granulomatose com poliangeíte (GPA) ou poliangeíte microscópica (MPA) em estágio grave e ativo.
Outro estudo avaliava pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES) refratário ativo ou nefrite lúpica refratária ativa.
O terceiro ensaio envolvia pessoas com esclerose sistêmica cutânea difusa refratária grave. Nesse caso, o tratamento experimental era comparado ao rituximabe, com previsão de acompanhamento dos participantes durante cinco anos.
Mortes foram associadas a reação imunológica grave
Segundo informações divulgadas anteriormente pela Novartis, os três pacientes apresentaram reações graves relacionadas à síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes (IEC-HS).
A empresa informou que a IEC-HS é uma complicação conhecida das terapias com células CAR-T e que pode provocar consequências potencialmente fatais.
Apesar disso, a resolução da Anvisa não detalha quais ocorrências específicas motivaram a decisão. O documento determina a suspensão dos ensaios com base em medidas de segurança previstas na regulamentação aplicável aos produtos de terapia avançada.
O que muda para os participantes?
A decisão interrompe os ensaios clínicos no Brasil e impede o prosseguimento da pesquisa nas condições anteriormente autorizadas pela Agência.
A suspensão não significa que a tecnologia tenha sido definitivamente descartada. Trata-se de uma medida regulatória adotada enquanto os dados de segurança são avaliados.
A situação também reforça a diferença entre um tratamento experimental e um medicamento aprovado: durante os ensaios clínicos, os pesquisadores ainda estão avaliando segurança, eficácia, possíveis efeitos adversos e a relação entre riscos e benefícios.
A Anvisa mantém uma ferramenta oficial para consulta dos ensaios clínicos autorizados no país e informa que o sistema permite verificar a situação das pesquisas e os centros onde elas são realizadas.
Novartis avalia os casos
Quando anunciou a pausa dos estudos, a Novartis informou que os três óbitos estavam sendo analisados dentro de uma avaliação de segurança dos ensaios.
Até a atualização publicada nesta terça-feira (15), a empresa ainda não havia apresentado, segundo a reportagem consultada, uma manifestação específica sobre a nova decisão da Anvisa.
Tecnologia CAR-T ainda é alvo de pesquisas
As terapias CAR-T representam uma área avançada da medicina celular. A tecnologia utiliza células do sistema imunológico do próprio paciente, que são modificadas em laboratório e posteriormente reinfundidas.
Embora já existam aplicações aprovadas para determinados tipos de câncer, o uso da tecnologia contra doenças autoimunes permanece em investigação.
A suspensão dos estudos da Novartis coloca os dados de segurança dessa aplicação sob análise, especialmente diante dos eventos graves registrados durante os ensaios.
Jornal MPV
A suspensão dos três estudos foi determinada pela Anvisa após três mortes ocorridas entre participantes dos estudos globais. Até o momento, a Agência não divulgou na resolução quais eventos específicos motivaram a medida, enquanto a Novartis realiza sua própria avaliação de segurança.
As informações desta reportagem foram baseadas na publicação da GZH/Estadão Conteúdo, em informações da Anvisa e em outras fontes jornalísticas que acompanharam o caso.
