Apitegromabe, comercializado como Isembyld, foi aprovado pela FDA para adultos e crianças a partir de 2 anos que já utilizam terapias direcionadas ao gene SMN2.
A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), aprovou um novo medicamento para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME). O apitegromabe, que será comercializado nos Estados Unidos como Isembyld, é a primeira terapia aprovada para a doença desenvolvida especificamente para atuar diretamente contra a perda de massa muscular.
A aprovação ocorreu em 11 de setembro de 2026 e contempla adultos e crianças a partir dos dois anos que já estejam recebendo algum tratamento direcionado ao gene SMN2. A nova terapia foi desenvolvida pela farmacêutica americana Scholar Rock e deverá ser utilizada como complemento ao tratamento já existente.
Como o novo medicamento funciona
A AME é uma doença genética rara que provoca a perda progressiva dos neurônios motores, responsáveis por transmitir os comandos do sistema nervoso aos músculos. Com a evolução da doença, os pacientes podem apresentar fraqueza, perda de movimentos, dificuldade para engolir e comprometimento respiratório.
A doença está relacionada principalmente a alterações no gene SMN1, que resulta na produção insuficiente de uma proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores.
Os tratamentos atualmente utilizados para a AME atuam principalmente sobre o SMN2, um gene que pode ajudar o organismo a produzir a proteína necessária.
O apitegromabe apresenta uma estratégia diferente. O medicamento atua diretamente sobre o músculo ao bloquear a ação da miostatina, uma proteína que funciona como um regulador negativo do crescimento muscular. A proposta é preservar ou melhorar a massa e a função dos músculos que sofrem os efeitos da doença.
Estudo envolveu 188 pacientes
A aprovação da FDA teve como uma das bases os resultados do estudo clínico de fase 3 SAPPHIRE, que acompanhou 188 pessoas com AME, entre 2 e 21 anos, que não conseguiam se movimentar ou caminhar de forma independente.
Os participantes já recebiam tratamento direcionado ao SMN2 e foram divididos para receber apitegromabe em diferentes doses ou placebo. O medicamento foi administrado por infusão intravenosa a cada quatro semanas, durante 52 semanas.
Na principal análise, envolvendo pacientes de 2 a 12 anos, os resultados indicaram melhora da função motora entre os participantes que receberam o tratamento, enquanto o grupo placebo apresentou declínio.
Segundo os dados apresentados à FDA, 34,2% dos pacientes tratados apresentaram uma melhora de pelo menos três pontos na escala HFMSE, utilizada para avaliar a função motora, contra 13,5% no grupo placebo.
Medicamento não substitui os tratamentos atuais
A aprovação do Isembyld não significa a substituição das terapias atualmente utilizadas contra a AME.
A indicação aprovada estabelece que o medicamento deve ser utilizado em pacientes que já estejam recebendo uma terapia direcionada ao SMN2. Dessa forma, o apitegromabe atua como uma estratégia complementar, buscando atingir diretamente a perda muscular que pode continuar mesmo com o controle da doença por meio dos tratamentos existentes.
No Brasil, o Ministério da Saúde informa que a AME não possui cura e que o tratamento depende do tipo da doença, idade, estágio clínico, função motora e condições respiratórias e nutricionais do paciente. Para determinados casos, o SUS disponibiliza medicamentos como nusinersena, risdiplam e zolgensma, conforme critérios estabelecidos.
Efeitos adversos também foram observados
Apesar dos resultados apresentados no estudo, o novo medicamento também possui riscos e efeitos adversos.
Entre as reações observadas estão infecções das vias respiratórias superiores, vômitos, tosse, infecções virais, dor de cabeça, gastroenterite e faringite.
A FDA também destacou um aumento do risco de fraturas, incluindo casos graves, como parte das informações de segurança do medicamento.
Por isso, a aprovação regulatória não significa que o tratamento seja indicado para qualquer pessoa com AME. A utilização deve seguir os critérios da indicação aprovada e avaliação médica individual.
Possíveis pesquisas para outras doenças
O apitegromabe também está sendo estudado para outras finalidades. Pesquisadores avaliam seu potencial para ajudar a preservar massa muscular durante tratamentos contra obesidade.
Segundo especialista ouvido pela GZH, entretanto, ainda não existem evidências suficientes para considerar o medicamento uma terapia estabelecida para emagrecimento ou diabetes tipo 2. Os estudos para essas aplicações continuam em andamento.
Tratamento ainda depende de regulamentação em outros países
A decisão da FDA representa uma autorização para utilização nos Estados Unidos. Isso não significa autorização automática para uso no Brasil.
Para que um medicamento seja disponibilizado regularmente no país, é necessário passar pelo processo regulatório brasileiro e cumprir as exigências da Anvisa, além das etapas relacionadas à incorporação e ao acesso ao tratamento no sistema de saúde, quando aplicável.
A novidade, porém, amplia as possibilidades terapêuticas para uma doença rara e progressiva que pode provocar perda significativa de força e mobilidade.
